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  密苏里大学医学院的研究人员发现，一种靶向基因疗法可以使急性髓性白血病(AML)对化疗更敏感，同时也可保护心脏免受癌症治疗引起的毒性。急性髓性白血病是成人中最常见的白血病类型，由此产生的化疗会增加患者心脏损伤的风险。医学副教授Xunlei Kang博士和博士生Yi Pan和Chen Wang领导了一项研究，研究白血病和心血管疾病的相似之处。他们发现了一个共同的目标——AGTR1，一种负责细胞繁殖的受体，在白血病患者的血细胞中含量过高。研究人员使用氯沙坦(一种治疗高血压的常用药物)来抑制小鼠体内的AGTR1受体。这破坏了癌症的生长，减缓了白血病的发展，延长了生存时间。下一步是进一步研

  凯斯勒基金会研究人员进行的一项试点研究显示，使用哌甲酯增强多发性硬化症(MS)患者的动眼肌功能有希望的结果。这篇题为“哌甲酯对多发性硬化症患者眼部运动功能的影响:一项随机安慰剂对照试验”的文章(doi: 10.3389/fneur.2024.1393877)于2024年5月23日在《神经病学前沿》上发表。这一发现可能对治疗与多发性硬化症相关的视觉和认知障碍具备极其重大意义。这项试点随机安慰剂对照试验涉及11名多发性硬化症患者，他们被随机分配接受哌醋甲酯或安慰剂治疗4周，并在7天的洗脱期后再接受4周的交叉治疗。使用King-Devick测试评估眼动速度和信息处理速度，在每个治疗阶段前后做评估。凯斯

  高丽大学发现新的抑制剂HVH-2930有望克服her2阳性乳腺癌的曲妥珠单抗耐药

  HER2阳性乳腺癌因其HER2蛋白的过度表达而具有侵袭性，在治疗中提出了重大挑战。目前her2阳性乳腺癌的标准治疗通常包括her2靶向治疗的组合，如曲妥珠单抗、化疗和激素治疗。然而，耐药性的出现突出表明需要新的方法来改善结果。在对治疗方案的不懈追求中，由Jae Hong Seo教授领导的高丽大学研究小组通过开发HVH-2930取得了重要的里程碑，HVH-2930是一种有前途的靶向热休克蛋白90 (HSP90)的抑制剂，其研究结果于2024年3月31日发表在《治疗学》杂志上。徐教授分享说:“我们已强调了HSP90的关键作用，HSP90是一种致癌蛋白，通过激活关键受体酪氨酸激酶，包括HER2，来

  急性髓性白血病(AML)是一种骨髓和血液的癌症，在没有治疗的情况下进展迅速。美国国家癌症研究所估计，2024年将诊断出20,800例新的AML病例，这将占美国新癌症病例的1%。它最常见于65至74岁的人群，中位年龄为69岁。虽然不常见，但急性髓性白血病可发生于儿童。5年相对生存率为31.9%。现在，普渡大学理学院的研究人员及其合作者已经开发出一种名为HSN748的正在申请专利的化合物来治疗耐药AML。他们的研究结果发表在《Journal of Clinical Investigation》上，题为《Alkynyl nicotinamides show antileukemic activity

  对于那些患有难治性抑郁症的人来说，麻醉剂带来了希望，但它有副作用，且价格昂贵——奥塔哥大学领导的一项临床试验可能会改变这一点。研究人员与新西兰道格拉斯制药公司合作，对进行了一项缓释片剂试验。这项研究发表在著名的国际期刊《自然医学》上，研究对象是168名接受常规抗抑郁治疗屡屡失败的成年人。他们要么服用一定剂量的，要么服用安慰剂，持续12周。奥塔哥大学Hazel Buckland心理医学主席Paul Glue教授说，与服用安慰剂的患者相比，最高剂量的(180毫克)对抑郁症状有显著改善。“能够最终靠注射或鼻腔喷雾剂给予，但

  6月25日，诺和诺德公告，近日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了诺和诺德公司研发生产的诺和盈（用于长期体重管理的司美格鲁肽注射液）在中国的上市申请，该药物被获批用于超重和肥胖症患者（初始BMI不小于30kg/m2；或在27kg/m2至30kg/m2之间，且存在至少一种体重相关合并症）的肥胖治疗。诺和诺德称，这是全球首个且目前唯一用于长期体重管理的胰高糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1）周制剂，可以在一定程度上完成平均17%（16.8kg）的体重降幅，并为患者带来超越减重的多重健康获益，其安全性得到了广泛验证。

  主要结论:体重减轻:服用西马鲁肽后，女性平均体重减轻9.6%，而男性平均体重减轻7.2%，差异显著。症状改善:两性在心衰症状、身体限制和运动功能方面均有显著改善。心力衰竭的益处超过体重减轻:尽管女性体重减轻更大，但心力衰竭症状的改善在两性之间是相似的，这表明西马鲁肽对心力衰竭的益处可能部分独立于体重减轻。Semaglutide是一种最初用来医治2型糖尿病和肥胖的药物，可显著改善患有一种常见类型心力衰竭的男性和女性的症状，这种心力衰竭的治疗选择很少。根据Subodh Verma博士(多伦多大学圣迈克尔医院)在美国糖尿病协会2024年科学会议上发表并发表在美国心脏病学会杂志(JACC)上的研究，与

  2024年6月24日，日本厚生劳动省批准靶向c-MET激酶抑制剂谷美替尼片（研发代号SCC244）在日本上市，用来医治具有METex14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。该药由中国科学院上海药物所沈竞康与耿美玉研究员共同领衔、联合丁健与甘勇研究员合作研发，由上海海和药物研究开发股份有限公司接续开发，并拥有全球自主知识产权。谷美替尼是中国科学家和中国生物医药公司自主研发，第一个以中国生物医药企业为主体在日本申报获批上市的创新药，是中国创新药走向世界的又一重要成果。谷美替尼因其明显的临床疗效与安全耐受的双重优势，已于2023年3月被中国国家药品监督管理局纳入突破性治疗药物品种附条件

  一项针对3期结肠癌患者的随机临床试验数据分析发现，与没有突变的患者相比，术后服用塞来昔布(一种消炎药)的PIK3CA突变患者的寿命和无病生存期明显更长。这项研究强调了个性化癌症治疗的潜在突破，由达纳-法伯癌症研究所和布里格姆妇女医院的临床研究人员领导。这些发现是第一个临床试验结果，证实了先前的观察，即辅助抗炎前列腺素抑制剂，如塞来昔布，可提高pik3ca突变结肠癌的生存率。研究结果今天发表在《临床肿瘤学杂志》上。“这些发现加强了慢慢的变多的证据，表明前列腺素抑制剂可以使结肠癌患者亚组受益，”达纳-法伯癌症研究所结肠癌和直肠癌中心的资深作者兼联合主任Jeffrey Meyerhardt博士说。“他

  斯坦福大学医学院的研究人员和他们的同事发现，市场上已经有一类降低血压的药物似乎能够更好的降低成年人患癫痫的风险。这一发现来自对200多万服用降压药的美国人的医疗记录的分析。这项研究发表在6月17日的《美国医学会神经病学杂志》上，研究表明，这种被称为血管紧张素受体阻滞剂的药物可以预防癫痫高危人群的癫痫，包括中风的老年人。“这非常令人兴奋，因为我们目前还没有一点预防癫痫的药物，”神经学和神经科学教授、该论文的资深作者Kimford Meador医学博士说。“我希望这些初步发现能带来随机临床试验。”预防中风后癫痫发作虽然癫痫通常在儿童时期被诊断出来，但65岁以上的人中有1%以上被诊断出患有该病特征的反复发

  人工智能在简化药物研发方面的应用正在爆炸式增长。研究人员正在部署机器学习模型，以帮他们在数十亿种选择中识别分子，这些分子可能具有他们正在寻求开发新药的特性。但要考虑的变量太多了——从材料价格到出错的风险——即使科学家用AI，衡量合成最佳候选物种的成本也不是一件容易的事。确定最佳和最具成本效益的分子来测试所涉及的无数挑战是新药开发时间如此之长的原因之一，也是处方药价格高企的关键驱动因素。为帮助科学家做出有成本意识的选择，麻省理工学院的研究人员开发了一种算法框架来自动识别最佳候选分子，从而最大限度地降低合成成本，同时最大限度地提高候选分子具有所需特性的可能性。该算法还确定了合成这些分子

  湿疹是一种皮肤炎症性疾病，会导致皮肤干燥、发痒和发炎，影响着全球数百万人。湿疹与皮肤微生物群的改变和金黄色葡萄球菌的高定植有关。这项研究由纽约医学院博士后Anish R. Maskey博士领导，主要研究天然化合物小檗碱及其对金黄色葡萄球菌加重的湿疹的影响。发表在ASM微生物杂志上的研究结果揭示了小檗碱抑制金黄色葡萄球菌定植和减轻湿疹症状而无不良反应的能力。目前的治疗方法往往效果不理想，局部抗生素可以暂时缓解，但有产生抗生素耐药性的风险，使用类固醇可能会引起局部类固醇停药(TSW)综合征。这项研究在使用小檗碱更有效地管理湿疹方面取得了重大进展。研究组对从湿疹患者身上分离出的金黄色葡萄球菌菌株进行了

  一项对转化生物医学研究综述的分析显示，在动物身上测试的疗法中，只有5%获得了监督管理的机构批准用于人类。6月13日发表在开放获取期刊《公共科学图书馆·生物学》(PLOS Biology)上的这项总结性综述总结了其他系统综述，并提供了高水平的证据说明，虽然转化为人类研究的比率为50%，但在最终批准之前，这一比率会急剧下降。作者觉得，提高实验方法的稳健性和通用性能够在一定程度上帮助增加翻译和最终批准的机会。动物实验被用于基础研究，以深入了解人类疾病的每个方面。他们已为某些治疗创新铺平了道路，尽管在一种治疗方法被批准用于人类之前还有几个步骤。在关于动物研究伦理的争论中，临床翻译是这类工作的主要理由之一，但几乎没有证

  在面对压力或危险的刺激时，脊髓中的神经细胞会激活不自主的、自主的反射，通常被称为“战斗或逃跑”反应。这些保护性反应会引起血压的变化，并向血液中释放压力激素。一般的情况下，这些反应是短暂的，而且控制得很好，但创伤性脊髓损伤后这种情况出现了变化。发表在《科学转化研究》(Science Translational Research)杂志上的一项首次研究确定了一种可药物化的细胞靶标，如果控制得当，可以预防或减轻自主神经功能障碍，提高脊髓损伤患者的生活品质。“我们得知，脊髓损伤后过度的、危及到生命的自主神经反射与脊髓神经纤维的异常生长和重新布线有关。一种特殊的细胞类型，称为小胶质细胞，控制着这种异常生长和重

  最近的一项研究之后发现，在胶质母细胞瘤患者的标准STUPP方案中加入安洛替尼能改善预后。该试验包括33名新诊断的患者，报告的中位无进展生存期(PFS)为10.9个月，中位总生存期(OS)为17.4个月。这一令人鼓舞的结果为治疗这种侵袭性脑癌提供了一种潜在的新方法。进一步的研究正在进行中，以证实这些发现并探索其他治疗方案。多形性胶质母细胞瘤(GBM)是最具侵袭性的脑肿瘤之一，基本上没有有效的治疗选择，预后黯淡。目前的治疗标准(SOC)，被称为STUPP方案，包括手术切除、放疗和替莫唑胺化疗。尽管采用了这种严格的方法，但中位无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)通常较低。2024年3月发表在Canc

  弗林德斯大学的研究人员分析了一种抗糖尿病治疗方法如何帮助控制肿瘤的生长，这可能为设计更好的癌症治疗方法铺平道路。这项新研究调查了二甲双胍(一种治疗2型糖尿病的药物)用来医治结直肠癌细胞时会发生啥，并在这样的一个过程中证明了它能够适用于开发新的癌症治疗方法。之前的流行病学研究表明，服用二甲双胍有助于防止糖尿病患者患上某些癌症，包括肠癌或结直肠癌。弗林德斯的研究人员试图了解服用二甲双胍药物是怎么样影响癌细胞的，以及这对未来的癌症治疗有何帮助。“使用最新的技术，我们分析了二甲双胍如何经过控制细胞内有助于调节生长和分裂的某些‘途径’来帮助阻止结直肠癌细胞的生长和繁殖，”来自弗林德斯大学医学和公共卫生学院的主要

  脓毒症是世界各地儿童死亡的根本原因，它可以表现出各种各样的体征和症状，使一刀切的治疗策略无效。为了追求儿科败血症的精准医学方法，研究人员用AI分析了大量临床数据，并找到了一组可能对靶向治疗有更好反应的独特患者。这些儿童的临床特征被描述为PHES，或持续性低氧血症(血液中异常低氧水平)、脑病(脑功能障碍)和休克，这是败血症表现中的一种高度致命的模式。最近的一项研究证实了这一模式，并发现PHES与表明过度炎症和内皮活性(与过度活跃的免疫反应协同工作)的生物标志物重叠。研究结果发表在《儿科重症医学》杂志上。“我们得知PHES和一系列生物标志物之间的联系表明，这组败血症儿童可以从针对性治疗中受益

  在最近发表在《Biomedicine and Pharmacotherapy》杂志上的一项研究中，研究人员描述了一种治疗新生儿缺氧缺血性脑损伤的新方法。新生儿HI脑病的发生是由于在分娩过程中缺氧和血液流向大脑。它是导致脑瘫、死亡和其他神经系统疾病的根本原因之一。治疗性低温(TH)是HIE的标准治疗。然而，在临床实践中，TH存在一些局限性和挑战，如认知障碍，临床反应多变，保护不完全，需要更有效和可获得的治疗HIE。研究已经为膳食补充剂和口服omega-3脂肪酸(n-3 FAs)作为潜在的神经和心脏保护策略提供了证据。先前，研究人员表明，在新生儿小鼠HI损伤后，给予二十二碳六烯酸(DHA)作为甘油

  在主动脉扩张的情况下，主动脉的异常血流与炎症和血管壁破裂有关。这是由Linkping大学的研究人员领导的一项研究得出的结论。这些发现有助于更好的诊断，并开辟了新的方法来评估严重的、通常是致命的并发症的风险，比如主动脉破裂。体内所有的血液大约每分钟经过心脏一次。每一次心跳，心脏的血液都被泵入主动脉。主动脉的所有部位都也许会出现扩张。目前还不清楚这是如何发生的，但一种解释可能是血管壁结缔组织的削弱。血压升高、年龄和各种遗传条件等因素都会增加风险。受主动脉扩张影响的人通常不会注意到所有的事情。但慢慢的变多的主动脉扩张患者被医疗机构发现——通常是偶然的。大多数患有主动脉扩张的人都接受了主动脉直径

  《柳叶刀精神病学》：迄今为止最全面的研究发现，六分之一停止服用抗抑郁药的人会直接出现停药症状

  第一项关于抗抑郁药停药症状发生率的荟萃分析包括来自79项随机对照试验和观察性研究的20,000多名患者的数据。总的来说，大约三分之一的患者报告了停药症状，但新的研究旨在区分由停药直接引起的症状，以及别的可能与患者或医生的期望相关的“非特异性”症状(反安慰剂效应)。研究得出结论，六分之一到七分之一的患者将经历一种或多种由停药直接引起的停药症状，35分之一的患者有极大几率会出现严重症状。作者强调，停用抗抑郁药的计划应与患者和医生共同制定，患者应受到监测和支持，特别是那些出现严重症状并可能有脱离治疗风险的患者。根据发表在《柳叶刀精神病学》(the Lancet Psychiatry)上的一项系统综述和荟萃